Kun potilas ottaa lääkettä ja vaiva helpottuu, näyttää varsin selvältä, että lääke on auttanut. Isommassa mitassa terveydenhuollon ja terveyspolitiikan vaikutusten arviointi ei sen sijaan aina ole yksinkertaista: miten lapsen syöpädiagnoosi vaikuttaa vanhempien tuloihin? Miten sähköisen reseptin käyttöönotto vaikuttaa lääkkeiden käyttöön? Entä terveydenhuollon asiakasmaksut lääkärikäynteihin?
Tämä on terveystaloustieteen heiniä: miten tietyt päätökset tai politiikkamuutokset vaikuttavat kansalaisiin, potilaisiin ja julkisen ja yksityisen rahan käyttöön? Päätöksillä on vaikutuksia ihmisten terveyteen ja terveyskäyttäytymiseen, hyvinvointiin ja elämänlaatuun, mahdolliseen lasten hankintaan, työkykyyn, elintapoihin ja kuolleisuuteen.
Avainsana on vaikuttavuus. Lääketieteessä vaikuttavuutta tutkitaan usein satunnaistettujen kokeiden avulla, mutta yhteiskuntatieteissä – joihin terveystaloustiedekin kuuluu – satunnaistaminen ei yleensä onnistu.
Mistä luotettavaa tietoa päätösten tueksi?
Informoitua päätöksentekoa varten tarvitaan luotettavaa tietoa, mutta satunnaistetuilla kokeilla pystytään vastaamaan näihin tietotarpeisiin varsin kapeasti. Satunnaistettujen kokeiden laaja-alaisen toteuttamisen esteenä ovat usein niin kustannustekijät kuin eettiset seikat.
Olisi esimerkiksi eettisesti arveluttavaa arvioida uusien hoitomenetelmien kustannusvaikuttavuutta siten, että tarjottaisiin satunnaisesti osalle vastasyntyneistä nykyaikaista ja korkeatasoista hoitoa sekä terveydentilan seurantaa, kun muille vastasyntyneistä sitä ei tarjottaisi. Tällaisessa tilanteessa satunnaistettu koe toimii enemmänkin teoreettisena ideaalina kuin realistisena tutkimusmenetelmänä.
Vastasyntyneiden, erityisesti keskosten, hoitoihin sitoutuu paljon terveydenhuollon resursseja. Siksi on tärkeää arvioida hoitojen kustannusvaikuttavuutta, vaikka satunnaistettua koeasetelmaa ei pystyttäisi vaikutusarvioinnissa hyödyntämään. Tällöin on tukeuduttava havaintoaineistoihin perustuviin vertailuihin.
Eräs varteenotettava tapa arvioida hoitojen vaikuttavuutta havaintoaineistoin on hyödyntää terveydenhuollon peukalosääntöjä. Tässä esimerkissä sellaisena toimii pikkukeskosen määritelmä. Monissa maissa pikkukeskoseksi määritellään vauva, jonka syntymäpaino on korkeintaan 1 500 grammaa. Kyseessä on hallinnollinen päätös, ei lääketieteeseen perustuva rajaus.
Muutaman gramman heitto vaikuttaa paljon
Jos vauva painaa 1 501 grammaa, hän ei siis ole pikkukeskonen. Asialla on käytännön merkitystä: juuri ja juuri alle 1500 gramman painoiset, pikkukeskoseksi määritellyt vastasyntyneet saavat osakseen laajempaa terveydenhuollon ammattilaisten huomiota suhteessa hieman yli 1 500-grammaisiin lapsiin. Tämä näkyy muun muassa siinä, että pikkukeskosdiagnoosi kasvattaa vastasyntyneen sairaalassa viettämiä päiviä keskimäärin seitsemän päivän verran.
Vastasyntyneen hoitoon käytetyissä resursseissa on siis epäjatkuvuutta 1 500 gramman syntymäpainorajalla siitä huolimatta, että lasten synnynnäisissä voimavaroissa tai vanhempien taustatekijöissä ei olisi merkittävää eroa juuri tällä rajalla. Voidaan uskottavasti perustella, että myöhemmin syntyvät erot lasten hyvinvoinnin mittareissa tuon syntymäpainorajan tuntumassa johtuvat juuri pikkukeskoshoidosta.
Eri maissa tehdyt tutkimukset osoittavatkin, että pikkukeskushoito on parantanut kustannustehokkaasti vastasyntyneiden elinajanodotetta ja tämän lisäksi johtanut parempiin peruskoulun päättötodistuksen arvosanoihin.
Sattuma luuraa taustalla
Tämä on esimerkki regressioepäjatkuvuusmenetelmän sovelluksesta. Kyseisessä menetelmässä hyödynnetään tietynlaista päätössääntöä, jonka perusteella koeryhmään päätyy sattumankaltaisesti yksilöitä tietyn kapean tarkasteluvälin puitteissa (tässä esimerkissä syntymäpainon ollessa lähellä 1 500 grammaa).
Menetelmässä on tosin puutteensa. Sillä saadut tulokset pätevät lähinnä vain säännön rajapinnassa. On mahdotonta päätellä, kuinka vaikuttavaa hoito olisi, jos pikkukeskosraja olisi esimerkiksi 2 000 grammaa. Asiaan liittyy myös tilastotieteellisiä vaikeuksia, jos tarkasteltavien tapausten määrä on hyvin pieni ja vaikutusarviontiin liittyy epävarmuutta.
Vaikka menetelmässä hyödynnetään havaintoaineistoa, menetelmässä on samankaltaisuuksia satunnaistetun koeasetelman kanssa: koeryhmään kuuluminen päätössäännön läheisyydessä ei riipu yksilön tai perheen taustatekijöistä. Regressioepäjatkuvuusmenetelmää pidetäänkin vaikutusarvioinnissa toiseksi luotettavimpana tutkimusmenetelmänä (satunnaistetut koeasetelmat ovat ykkössijalla).
Kyseessä on niin sanottu kvasikokeellinen menetelmä. Kvasi- etuliite voidaan kääntää sanalla ”näennäinen”, mutta terveystaloustieteessä sen sisältö on pikemminkin ”jonkin kaltainen”.
Kvasikoe muistuttaa ”aitoa” koetta: kun yhteiskunnallisella päätöksellä on tehty jokin terveyteen tai sosiaaliseen tai muuhun hyvinvointiin vaikuttava toimenpide, tutkimuksella katsotaan jälkeenpäin, miten se on vaikuttanut väestössä suhteessa vertailuryhmään. Tutkijat eivät siis jaa kansaa etukäteen tutkimus- ja kontrolliryhmiin, vaan vaikutuksia arvioidaan, kun tehtyjen päätösten seuraukset alkavat näkyä.
Vertailu ratkaisi koleran arvoituksen
Regressioepäjatkuvuusmenetelmän lisäksi keskeisiä kvasikokeellisia menetelmä ovat erotusten erotus -menetelmä ja instrumenttimuuttujamenetelmä. Nimet kuulostavat ehkä pikemmin hiukkasfysiikalta tai alkemialta kuin terveystaloustieteeltä. Taustalla on kuitenkin varsin selkeitä tutkimusasetelmia.
Näistä erotusten erotus -menetelmä on erityisen hyödyllinen ja paljon käytetty terveyspolitiikan arvioinnissa. Eräs varhaisimmista sovelluksista on Lontoossa 1800-luvulla tehty koleratutkimus. Lääkäri John Snow osoitti kekseliään tutkimusasetelman avulla, että kolera levisi saastuneen juomaveden välityksellä.
Vallitseva käsitys koleran leviämisestä perustui myrkyllisiin höyryihin, mutta Snow uskoi taudinaiheuttajien leviävän ulostevesien sekoittumisesta puhtaaseen veteen. Hän tarkasteli kuolinlukuja ja vertaili Lontoon alueita, jotka saivat vetensä joko Thamesjoen ylä- tai alajuoksulta.
Kun eräs vesiyhtiö muutti vedenottopaikkansa joen puhtaammalle yläjuoksulle, yhtiön asiakkaiden koleratapaukset loppuivat lähes kokonaan. Samaan aikaan alajuoksun vesiasiakkailla kolera jatkui entisellään. Nykypäivänä tällainen vertailu ja sen tulokset voivat tuntua aika itsestään selviltä, mutta Snow oli uranuurtaja.
Valinnanvapaus lyhensi hoitojonoa
Erotusten erotus -menetelmällä voidaan arvioida myös monien ajankohtaisten sote-järjestelmän muutosten vaikutuksia. Esimerkiksi tietyillä hyvinvointialueilla käyttöönotettujen digitaalisten terveyspalvelujen vaikutuksia voi tarkastella suhteessa alueisiin, jotka eivät ole ottaneet sellaisia käyttöön.
Tuore esimerkki menetelmän hyödyntämisestä on vastikään julkaistu tutkimus vuoden 2007 valinnanvapauskokeilusta ja sen vaikutuksista jonotusaikoihin sekä hoidon laatuun ja kustannuksiin. Vaasan, Etelä-Pohjanmaan, Pirkanmaan ja Päijät-Hämeen sairaanhoitopiirien potilaat saivat vapaasti valita minkä tahansa sairaanhoitopiirin sairaalan kiireettömissä leikkauksissa. Näitä alueita hyödynnettiin tutkimuksen koeryhmänä. Muissa sairaanhoitopiireissä vastaavat leikkaukset toteutettiin edelleen tyypillisesti sairaanhoitopiirin lähimmässä sairaalassa. Nämä alueet muodostivat tutkimuksen verrokkiryhmän.
Erotusten erotus -menetelmää hyödyntäen tutkimuksessa arvioitiin, missä määrin erot jonotusajoissa ovat muuttuneet reformin jälkeen näissä kahdessa ryhmässä. Menetelmä pitää sisällään oletuksen, että jonotusajat olisivat muuttuneet molemmissa ryhmissä samansuuntaisesti siinäkin tapauksessa, että reformia ei olisi ikinä tapahtunut.
Vaikuttavuusarvioinnin tulosten mukaan valinnanvapaus lyhensi jonotusaikoja, ja samaan aikaan hoidon laatu pysyi ennallaan. Tiettävästi mikään muu jonotusaikoihin vaikuttava asia kuin valinnanvapaus ei tällä välillä muuttunut, joten reformin vaikutus voitiin selvästi tunnistaa.
Päättäjille tarjolla tietoa – kiinnostaako se?
Tämän esimerkin kaltaisten oletusten ja skenaarioiden pohtiminen on varsin tyypillistä päätöksentekijöille. Osassa maata tai vaiheittain toteutetut uudistukset ovat hyödyllisiä terveyspolitiikan vaikutusarvioinnissa.
Kun jollain alueella tehdään jokin uudistus ja toisella ei, toimenpiteiden vaikutuksia voidaan helposti vertailla keskenään. Voidaan esimerkiksi pohtia, mitä uudistuksen läpikäyneille alueille olisi tapahtunut ilman kyseistä toimenpidettä.
Historian saatossa tapahtuneet muutokset, hankkeet ja uudistukset voivat toimia yhteiskunnallisesti merkittävien ilmiöiden tutkimuslaboratorioina. Ne tarjoavat päätöksentekijöille tärkeää informaatiota, mitkä kokeilut ovat vaikuttavia ja mitkä eivät.
Terveydenhuollon tutkimuksessa voitaisiin paljon nykyistä enemmänkin hyödyntää kvasikokeellisia menetelmiä. Nämä menetelmät soveltuvat hyvin monenlaisiin kysymyksiin ja antavat vastauksia siihen, miten hallinnolliset päätökset vaikuttavat ihmisten elämään. Tämän tiedon luulisi kiinnostavan päättäjiä – ”riskinä” tietysti on, että päättäjät voivat joutua tarkistamaan niiden perusteella toimintaansa.
Tämän sisällön mahdollistaa Turun yliopisto.
Journalistinen päätösvalta on MustReadin toimituksella.
Tämä artikkeli on julkaistu Creative Commons CC BY-ND 4.0 -lisenssillä.
Keskustelu
Tätä juttua ei ole vielä kommentoitu.